SLAITALIA

Giovedì 2 Settembre 2004, 15:06

 

STAMINALI: DA EMBRIONALI UMANE I NEURONI ANTI-PARKINSON (2)

(ANSA) - ROMA, 2 SET - Secondo Barberi e' ormai chiaro che ''dalle cellule staminali embrionali umane si possono ottenere cellule specializzate per usi clinici futuri''. La tecnica per trasformare le cellule embrionali in neuroni specializzati era stata sperimentata con successo lo scorso anno sui topi utilizzando staminali embrionali di topo. Adesso e' stata applicata alle cellule staminali embrionali umane e dopo il risultato positivo ottenuto in laboratorio, pubblicato su PNAS, sono gia' cominciate le prove in vivo, su ratti utilizzati come modello del morbo di Parkinson. Se anche questi risultati saranno positivi, secondo gli esperti il passaggio ai test sull'uomo potrebbe avvenire entro pochi anni.
Utilizzare le cellule embrionali per ottenere i neuroni produttori di dopamina e' un passo ''quasi obbligato'', ha osservato Barberi. ''Le staminali presenti nel cervello di animali adulti e dell'uomo - ha aggiunto - non riescono a produrre questo particolare tipo di neuroni''. I dopaminergici sono i neuroni che si formano per primi durante lo sviluppo embrionale, si moltiplicano fino a raggiungere un numero stabilito e non si rigenerano piu'. Di conseguenza anche le staminali presenti nel cervello non hanno piu', nel loro programma genetico, la capacita' di trasformarsi in questo tipo di neuroni.(ANSA).

 

SANITA': VENETO, FARMACI GRATUITI PER MALATTIE NEUROLOGICHE RARE

Venezia, 20 lug. - (Adnkronos) - Sara' presto completamente a carico del servizio sanitario pubblico, in Veneto, tutta una serie di farmaci adatti a curare molte malattie rare di tipo neurologico che invece, su scala nazionale, sono inseriti nella cosiddetta 'Fascia C' a totale carico dell'assistito. Lo ha deciso la Giunta regionale nella sua ultima seduta. I farmaci in questione sono l'Amantadina, il Baclofene 10 mg, il Clobazam, la Vitamina E, il Piracetam, il CoQ10, la Levocarnitina e la Quetapina. Consentono di curare 34 diverse malattie, tra le quali la sclerosi laterale amiotrofica e primaria, le leucodistrofie, e 5 tipi di epilessie. La dispensazione dei medicinali potra' essere richiesta sulla base del Piano terapeutico redatto da qualsiasi medico specialista certificatore operante in uno dei presidi accreditati nella regione Veneto.
(Red-Atf/Zn/Adnkronos)
20-LUG-0414:14

 

MORBO DI LOU GEHRIG

SCOPERTI ALCUNI MECCANISMI DELLA MALATTIA

ROMA: Importante scoperta sulla Slclerosi Laterale Amiotrofica dalla collaborazione tra Maria Teresa Carri (Centro di Neurobiologia Sperimentale, Roma) Caterina Bendotti ( Istituto Mario Negri Milano) e Francesco Ceccono ( Ist. Telethon Roma)
La malattia (perdita di neuroni che permettono l' attività muscolare) detrmina paralisi e morte in pochi anni dalla comparsa. La ricerca ha chiarito che non è solo un danno neuronale a causare la morte, ma anche l' interazione fra varie cellule nervose. E' stato anche possibile isolare una molecola responsabile dell' infiammazione. L' obiettivo è ora d' intercettare i processi infiammatori e bloccare lo scambio di segnali tra cellule malate.

Da Telethon Notizie 04-08-2004

 

21/07/2004 - Via libera dall'Iss a sperimentazione con staminali per sclerosi laterale amiotrofica

Una commissione di esperti dell'Istituto superiore di Sanità ha dato il via libera per una sperimentazione clinica preliminare di fase I con cellule staminali da effettuare in un gruppo di malati di sclerosi laterale amiotrofica, una grave malattia neurologica per la quale attualmente non esiste una cura efficace.

L'annuncio è stato dato oggi dal presidente dell'Iss Enrico Garaci, secondo il quale si tratta di "una sperimentazione di frontiera ma limitata, per la quale è bene mantenere la massima cautela". I test (per ora su 10 malati), che verranno coordinati dall'ospedale di Novara, dal San Giovanni Bosco di Torino e dall'università di Torino, sono i primi al mondo di questo genere; in particolare, ha spiegato la neurologa Letizia Mazzini dell'ospedale di Novara, si utilizzeranno cellule staminali mesenchimali prelevate dallo stesso malato e inserite nella parte anteriore del midollo spinale. Lo studio prenderà il via a settembre, nel senso che verranno valutati singolarmente i malati che avranno le caratteristiche per la sperimentazione.

"Questa prima sperimentazione ha l'obiettivo di vedere se il metodo è sicuro e privo di rischi e tossicità - ha detto Garaci - successivamente se questi risultati saranno positivi si procederà per una sperimentazione di fase II , cioè più diffusa, per vedere segni di efficacia della cura. Al momento gli esperti hanno valutato solo che ci sono le condizioni per effettuare una fase preliminare; i risultati ci diranno se ci sono indici di attività. È la nostra speranza".

 

Aminoacidi per il trattamento della SLA traduzione non ufficiale - Documento

Protocollo su l'applicazione clinica delle cellule staminali - Documento

21 giugno: giornata di sensibilizzazione sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica

Il 21 giugno si celebra la Giornata mondiale di sensibilizzazione sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica, malattia neurologica che colpisce le cellule nervose che trasmettono i comandi per il movimento dal cervello ai muscoli, con decorso costantemente progressivo, meglio conosciuta come "Morbo di Lou Gehring", noto giocatore di baseball americano.

L'A.I.S.L.A., Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, poiché tutt'oggi non esiste una cura per arrestare la malattia, lancia un appello alle Istituzioni Socio Sanitarie affinché provvedano ad attuare su tutto il territorio la Rete Nazionale delle Malattie Rare per la diagnosi e la terapia dei pazienti "SLA", come previsto dalla Legge 279/10.05.2001 ed un pressante invito al Ministero della Salute perché sia potenziata la ricerca per questa malattia.

 

Giugno 2004 - Sclerosi laterale amiotrofica: i risultati della commissione ministeriale

Il Ministro della Salute Girolamo Sirchia ha istituito con decreto del 10 aprile 2003 la Commissione per lo studio delle problematiche concernenti la diagnosi, la cura e l’assistenza dei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (Sla), malattia neurodegenerativa dell’età adulta a decorso progressivo e prognosi infausta il cui tasso stimato di prevalenza in Italia è di 6-8/100.000 abitanti. La Commissione, a conclusione dei suoi lavori, ritiene necessario: istituire registri regionali della popolazione affetta da Sla in collaborazione con il Registro nazionale delle malattie rare; identificare centri di riferimento per la raccolta di materiale clinico (campioni di plasma, liquor, Dna, tessuti bioptici e autoptici), corredato dei dati anamnestici e clinici dei pazienti, che possano svolgere autonomamente ricerca; un maggiore interscambio di informazioni tra i centri che indagano su casi familiari di Sla nel paese e promozione di collegamenti con i centri internazionali attraverso la creazione di una banca dati sui casi familiari e sui polimorfismi genetici; sviluppare uno o più centri non profit per lo sviluppo e il mantenimento di nuovi modelli animali transgenici e/o con mutazioni genetiche indotte o spontanee, e l’allevamento di quelli già disponibili, utili allo studio delle malattie neurodegenerative; identificare i centri specializzati nell’analisi genomica, proteomica e metabolomica per indagini più approfondite sulla diagnosi della malattia e i meccanismi patogenetici; prevedere finanziamenti a lungo termine (3-5 anni) per progetti multicentrici di eccellenza; promuovere ricerche per interventi terapeutici sui malati incluse le terapie palliative e sui modelli organizzativi dell’assistenza. Considerato che a tutt’oggi non sono ancora conosciute le cause della Sla e che al momento non esiste alcuna terapia capace di guarirla – sottolinea la commissione – molto importante è puntare al miglioramento della qualità della vita dei malati e sostenere i familiari che devono provvedere alla presa in carico domiciliare degli stessi attraverso modelli che prevedendo il coinvolgimento dei medici di famiglia e delle associazioni di malati e di familiari. Ritiene inoltre necessario prevedere l’istituzione di specifici hospice specializzati nelle cure palliative o, in alternativa, di adeguare gli hospice esistenti dedicati ai pazienti oncologici. La Commissione, in particolare, nell’ambito della Rete nazionale delle malattie rare, prevista dal DM 18/5/2001, n.279, della quale, peraltro si auspica la realizzazione su tutto il territorio nazionale, ritiene necessario istituire dei Presidi Sla d 1° e 2° livello per la diagnosi ed il trattamento della malattia.

Giovedì 27 Maggio 2004, 20:21

 

GENETICA: TERAPIA GENICA RALLENTA SINTOMI SLA IN TOPI

(ANSA) - ROMA, 27 MAG - Un esperimento di terapia genica su topi malati di sclerosi laterale amiotrofica (ALS) ha prodotto il rallentamento della progressione dei sintomi e l'aumento del 30% dell'aspettativa di vita degli animali senza effetti collaterali.
Lo ha riferito in un articolo apparso ieri sulla rivista scientifica Nature Alan Kingsman della casa farmaceutica Oxford BioMedica che lavora a questi esperimenti in collaborazione con il Center for Transgene Technology and Gene Therapy in Belgio. Kingsman sottolinea comunque che l'applicazione clinica di questa terapia sperimentale non e' dietro l'angolo.
La strategia consiste nell'iniettare nei muscoli dei topi malati il gene per il fattore di crescita vascolare endoteliale (VEGF). La quantita' della molecola VEGF aumenta nei neuroni motori che innervano i muscoli e che vanno incontro a degenerazione nella malattia.
La sclerosi laterale amiotrofica e' una patologia neurodegeneativa a rapida progressione in cui, nel giro di cinque anni dalla comparsa dei sintomi, la distruzione dei neuroni motori induce la paralisi progressiva con esito fatale. La malattia e' oggi incurabile. Le sue cause non si conoscono ma di recente si era individuato un legame tra ridotte quantita' di VEGF nei nervi motori e la patologia. VEGF e' un fattore di crescita che induce la formazione di nuovi vasi sanguigni, di solito le cellule lo producono quando sono in carenza di ossigeno ed hanno bisogno di essere irrorate da nuovi e piu' numerosi vasi.
Basta una sola iniezione del gene di VEGF per assistere al miglioramento nei topi, anche quando i sintomi della malattia sono gia' comparsi. Questo e' un dato importante, sottolineano gli esperti, perche' oggi il 90% dei pazienti riceve la diagnosi di sclerosi laterale solo quando la malattia ha gia' palesato i suoi sintomi.
Se questi risultati saranno confermati sulla base di studi su pazienti, ancora pero' lungi da venire, forse l'iniezione del gene VEGF potrebbe rappresentare una prima soluzione terapeutica alla malattia.

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Ricercatori italiani hanno impiantato con successo cellule staminali adulte nel midollo spinale di 7 pazienti affetti dalla malattia dei motoneuroni, con l'obiettivo di bloccarne la progressione.

I risultati dello studio preliminare sono stati presentati da Letizia Mazzini dell'Università di Torino, alla Conferenza di Melbourne (Australia), dedicata a questa patologia. Nello studio, le staminali sono state prelevate dal midollo spinale degli stessi pazienti, moltiplicate in uno speciale fluido e poi reimpiantate, si legge sul quotidiano The Australian. Secondo la ricercatrice, nessuno dei pazienti ha presentato importanti effetti avversi, anche se alcuni hanno lamentato problemi minori, come dolori post-operatori. La sperimentazione, iniziata nell'ottobre dello scorso anno a Torino, ha dimostrato che trapiantare cellule staminali nel midollo spinale é una procedura ''sicura e ben tollerata'', ha detto la Mazzini. Il suo studio ha raccolto il plauso del collega australiano Perry Bartlet, uno dei maggiori esperti di staminali del Paese, che ha definito la ricerca italiana ''il primo studio sulla sicurezza di questa procedura effettuato sull'uomo. Abbiamo bisogno di maggiori dati - ha aggiunto - per poter dire quanto questa tecnica sia utile''. In precedenti test sugli animali, le staminali avevano apparentemente rallentato la progressione della malattia.
(20 novembre 2002).

Sperimentazione eseguita dalla Dr.ssa Mazzini

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